重组腺相关病毒
重组腺相关病毒和腺相关病毒的区别有:腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA的小病毒,其复制需要腺病毒、疱疹病毒等辅助病毒的帮助。野生型腺相关病毒基因组结构短小简单,长约7 kb。
重组腺相关病毒(Recombinant AAV,rAAV):是经工程改造的AAV载体,剔除了AAV基因组全部编码蛋白Rep或Cap基因序列,只在两端保留作为包装信号的反式DNA序列(即ITR)。0 AAV基因治疗 rAAV作为传递基因的载体,自1984年起逐渐被应用于生命科学研究。
重组腺相关病毒载体(recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体,具有种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等特点。
腺相关病毒(AAV)载体作为基因传递平台在治疗多种人类疾病中发挥关键作用,重组腺相关病毒(rAAV)在基因治疗领域展现出巨大潜力。衣壳的开发、基因组设计优化与生物技术的创新为这一领域带来重大进步。
重组腺相关病毒载体(rAAV)的制备与应用 rAAV所包含的DNA一般是用外源基因表达元件替换AAV的编码基因,仅保留了病毒复制和包装所需的ITR序列。通过反式补偿Rep基因、Cap基因和辅助病毒功能因子包装产生携带外源DNA的rAAV。
